作者：佰思科學(xué) ｜沈東旭 邱亞明

癌癥是人類健康的頭號(hào)殺手,。在很多國(guó)家,，包括中國(guó)，癌癥已經(jīng)成為第一位的死亡原因,。中國(guó)每年癌癥發(fā)病人數(shù)和死亡人數(shù)都在上升,。2018年,，中國(guó)新發(fā)癌癥256.6萬(wàn)例，死亡260萬(wàn)人,。預(yù)計(jì)到2024年,，癌癥新發(fā)及死亡人數(shù)都將達(dá)到500萬(wàn)例。

更重要的是，中國(guó)癌癥患者存活率較低,。五年存活率據(jù)統(tǒng)計(jì)只有40.5%,，而日本能達(dá)到64.1%?？梢赃@樣說(shuō),，假如癌癥治療難題能被攻克的話，人類的健康和壽命水準(zhǔn)就能就能提升一大步,。

大家都知道,，癌癥之所以難以治療,，根本原因在于癌細(xì)胞是由自身細(xì)胞基因突變而來(lái)。說(shuō)白了就是好人突然變壞了,，造成免疫系統(tǒng)難以分清敵我,，不好處理。因此,，癌細(xì)胞在身體里通過變異幾乎橫行無(wú)忌,，野蠻生長(zhǎng)。

人類目前的醫(yī)學(xué)技術(shù)能力，已經(jīng)能很好地對(duì)付由細(xì)菌造成的疾病,?？股氐陌l(fā)明，基本上免除了人類對(duì)細(xì)菌的恐懼,。人類尚不能做到的是對(duì)病毒的處理，因此新冠肺炎肆虐全球,。而癌癥,，由于問題的根源在于人體細(xì)胞的基因變異，也超出了人類之前的能力范疇,。要從根本上解決癌癥問題,，人類需要具備處理變異基因的能力,，而其他各種化療、放療之類的辦法,，都是治標(biāo)不治本,。

得益于剛剛獲得2020年度諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)的CRISPR基因編輯技術(shù),，終于出現(xiàn)了戰(zhàn)勝癌癥的希望。這一技術(shù)賦予人類對(duì)變異基因進(jìn)行處理的能力,。在諾獎(jiǎng)?lì)C布后佰思科學(xué)曾經(jīng)科普過CRISPR技術(shù),，在這里我們只做簡(jiǎn)要介紹。

CRISPR可能的運(yùn)作機(jī)制

CRISPR是存在于細(xì)菌中的一段基因片段，細(xì)菌通過它來(lái)識(shí)別侵入的病毒,，一旦發(fā)現(xiàn)就像剪刀一樣將病毒DNA中的相應(yīng)片段剪掉,，從而摧毀其DNA。CAS9是目前最常用的CRISPR核酸酶,，因此你經(jīng)常見到CRISP/CAS9這樣的寫法,。通俗地說(shuō)，CRISPR相當(dāng)于一種基因片段查找機(jī)制,，而CAS9相當(dāng)于執(zhí)行者,，也就是那個(gè)負(fù)責(zé)切割DNA基因片段的剪刀手。

CRISPR/CAS9本質(zhì)來(lái)說(shuō)就是剪掉基因片段

懂得了CRISPR/CAS9的基本原理，大家拍拍自己腦袋看看能不能想出來(lái),，用這個(gè)技術(shù)該咋去治療癌癥,？很簡(jiǎn)單，利用CRISPR/CAS9機(jī)制,，剪掉變異的癌細(xì)胞DNA基因片段,，則癌細(xì)胞就被殺死了。而且,，最最最,，重要的是，沒有副作用 ?。,。?不像放療或化療,，在竭盡全力殺死癌細(xì)胞的同時(shí),，把患者也殺的半死,。CRISPR/CAS9專找癌細(xì)胞下手，絕不殺良冒功,！

化療或放療的副作用都太嚴(yán)重

這次的研究成果,，是以色列的特拉維夫大學(xué),，美國(guó)的紐約大學(xué)，哈佛大學(xué),，和一家叫做Integrated DNA Technologies的公司四方聯(lián)合研發(fā)的,。主持這項(xiàng)工作的是以色列特拉維夫大學(xué)精確納米醫(yī)藥實(shí)驗(yàn)室主任Dan Peer博士，他們的研究成果發(fā)表在最新的《科學(xué)進(jìn)展》（Science Advances）雜志上,。Dan Peer博士最近也參與了輝瑞的Covid-19 疫苗的研發(fā)工作,。

特拉維夫大學(xué)生命科學(xué)樓

他們開發(fā)了非常微小的脂質(zhì)納米顆粒（lipid nano-particle,，LNP），這些納米顆粒攜帶了讓細(xì)胞生成CRISPR/CAS9酶的指令,。這樣的顆粒進(jìn)入細(xì)胞之后,，細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生CRISPR/CAS9酶，再由這些酶去尋找癌細(xì)胞DNA并殺死它們,。這是人類第一次利用CRISPR/CAS9技術(shù)進(jìn)行癌癥治療,。

脂質(zhì)納米顆粒刨面圖

研究人員對(duì)兩種癌癥進(jìn)行了老鼠活體實(shí)驗(yàn),，一種是腦癌，另外一種是卵巢癌,。對(duì)人類來(lái)說(shuō),，腦癌的死亡率是很高的。確診后預(yù)期生存期只有短短的15個(gè)月,，5年存活率只有3%,，可以說(shuō)必死無(wú)疑。

腦癌

對(duì)于腦癌，研究者老鼠的腦內(nèi)注射了LNP,。實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示,，超過70%的基因編輯獲得了成功，造成了癌細(xì)胞的死亡，將癌細(xì)胞生長(zhǎng)抑制了50%,，使老鼠的生存期提升一倍，且存活率提升了30%,。

卵巢癌的位置

卵巢癌對(duì)女性的致死率也很高,。多數(shù)女性確診時(shí)已經(jīng)擴(kuò)散到全身,，因此存活率只有大約三分之一。針對(duì)老鼠卵巢癌的治療效果更加顯著,，實(shí)現(xiàn)了超過80%的基因編輯,，有效地抑制了癌細(xì)胞生長(zhǎng)，將存活率提升了80%,。

當(dāng)然,，這一技術(shù)距離完全成熟,，走向臨床，拯救人類生命還有相當(dāng)一段距離,。但是不管怎么說(shuō),，癌癥這一困擾人類，難以治愈的頑癥,，終于出現(xiàn)了被徹底征服的曙光,。與此同時(shí)，我們也不得不感慨：諾貝爾獎(jiǎng)距離我們的生活,，竟然有這么近,。