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【獨(dú)家】熱門賽道頭破血流,,“受忽視疾病”領(lǐng)域是否暗藏良機(jī)?

 藥智網(wǎng) 2020-11-04

疾病按照影響人的數(shù)量可以看作金字塔形狀,,少數(shù)疾病影響著數(shù)億人口,,而其他多數(shù)疾病則困擾較少人群,這一類疾病就被稱謂“受忽視疾病”(Neglected disease),,例如昏睡病,、利什曼原蟲病,、南美錐蟲病、兒童艾滋病,、絲蟲病,、以及瘧疾等都隸屬在內(nèi)。世界上有超過(guò)10億人口正在受其困擾,,但這類疾病依然缺乏現(xiàn)代,、安全、有效的治療方案,。據(jù)統(tǒng)計(jì),,1975年到1999年,只有1.1%的新藥用于治療被忽視疾病,,而在2000年到2011年的十年間,,這個(gè)數(shù)字也僅僅增長(zhǎng)到4%。

1. “受忽視疾病”研發(fā)投入頭部效應(yīng)明顯,,多數(shù)疾病缺乏資金支持

據(jù)G-Finder年度報(bào)告,,2017年全球共計(jì)投入36億美元用于“受忽視疾病”相關(guān)研發(fā),較2016年增長(zhǎng)7%(約2.3億美元),。公共投資是重要資助方,,占總資金的65%(約23.2億美元),美國(guó)政府以累計(jì)投資16億美元名列榜首,。慈善機(jī)構(gòu)則是另一主要資助者,,累計(jì)資助6.92億美元,其中蓋茨基金會(huì)投入5.53億美元,。蓋茨基金會(huì)不僅贊助,,也身體力行進(jìn)行一系列嘗試,包括成立生物技術(shù)公司蓋茨藥物研究所以及積極尋求外部新藥研發(fā)合作,,如與擁有DNA編碼化合物庫(kù)技術(shù)平臺(tái)的成都先導(dǎo)達(dá)成肺結(jié)核及瘧疾類新藥研發(fā)合作,。

??2007-2017年間“受忽視疾病”的研發(fā)資助變化

雖然近年來(lái)資助總額不斷增加,但和往年類似,,70%的研發(fā)投入集中在艾滋?。?2.6億美元)、瘧疾(6.24億美元)及肺結(jié)核(6.15億美元)三大領(lǐng)域,。研發(fā)投入頭部效應(yīng)明顯,,多數(shù)疾病缺乏足夠資金支持。如果按照研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入占比劃分,,只有艾滋?。?5%)、瘧疾(17%)和結(jié)核?。?7%)的獲得的資助資金占比超過(guò)6%,;單個(gè)疾病獲得資金占比在0.5%-6%的僅有腹瀉病,、動(dòng)質(zhì)體病、寄生蟲病感染,,沙門氏菌感染,,登革熱和細(xì)菌性肺炎和腦膜炎,,但他們總研發(fā)資金占比不到五分之一(6.4億美元,,18%),處于0.5%投入以下的就更多了,。

 ??2007-2017年研發(fā)經(jīng)費(fèi)分布

??2008-2017年各類疾病研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入表

 2. 2017年產(chǎn)品開發(fā)重視程度高于基礎(chǔ)研究

相較于2009年以美國(guó)為代表的以刺激本國(guó)經(jīng)濟(jì)為特征的大規(guī)?;A(chǔ)研發(fā)投入,2017年研發(fā)投入增長(zhǎng)的主角是英國(guó),,歐盟,,印度和德國(guó),并且資助主要用于臨床試驗(yàn)及產(chǎn)品開發(fā),。此外,,隨著經(jīng)濟(jì)復(fù)蘇,新興資助者的資金投入總量快速增加,,包括聯(lián)合國(guó)國(guó)際藥物采購(gòu)組織,、Médecins Sans Frontières、Gavi以及日本,、印度和巴西政府,。除了巴西政府外,其余新興投資者在2017年繼續(xù)加大投入力度,。如穩(wěn)居第四大公共資助者的印度政府在2017年增加了2100萬(wàn)美元,。

??2007-2017“受忽視疾病”總研發(fā)投入金額統(tǒng)計(jì)

3. “受忽視疾病”前三大疾病分析

全球“受忽視疾病”研發(fā)投入排名第一:艾滋病

2017年,全球用于艾滋病基礎(chǔ)研究和產(chǎn)品開發(fā)的資金為12.57億美元,,占調(diào)查中所有被忽視疾病研發(fā)投資的三分之一以上(35%),,增長(zhǎng)主要來(lái)自于對(duì)開發(fā)長(zhǎng)效艾滋病毒藥物配方的研究需求。例如,,美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院進(jìn)一步增加了1600萬(wàn)美元用于艾滋病藥物研發(fā),;蓋茨基金額外投入740萬(wàn)美元用于開發(fā)一種適合發(fā)展中國(guó)家使用的艾滋病毒預(yù)防藥物。就研發(fā)投入階段而言,,2017年艾滋病研發(fā)資金在基礎(chǔ)研究及早期研發(fā)階段,,注冊(cè)后及臨床開發(fā)階段分布相對(duì)平衡,分別占47%(5.95億美元)和45%(5.63億美元),。

 正如總體趨勢(shì)一樣,,艾滋病研發(fā)的資金中77%來(lái)自于公共贊助者,其中76%來(lái)自于美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院,,而來(lái)自工業(yè)界(1.48億美元,,12%)和慈善基金的投資基本相當(dāng)(1.44億美元,,11%),其中跨國(guó)公司占來(lái)自工業(yè)界的總贊助金額的91% (1.35億美元),。

全球“受忽視疾病”研發(fā)投入排名第二:瘧疾

目前瘧疾的預(yù)防和治療已經(jīng)取得一定成效,,死亡人數(shù)已從每年的100萬(wàn)降至不到50萬(wàn)。但僅僅減少瘧疾導(dǎo)致的死亡數(shù)量是不夠的,,要盡可能地根除瘧疾,。然而根除瘧疾是一個(gè)巨大的挑戰(zhàn),它本身是一個(gè)非常復(fù)雜的問題,,包括了解瘧疾傳播方式以及如何做出及時(shí)的反應(yīng),,并且蚊蟲以及瘧原蟲還具有抗藥性,這都是長(zhǎng)期面臨的挑戰(zhàn),。

2017年,,全球用于瘧疾基礎(chǔ)研究和產(chǎn)品開發(fā)的資金為6.24億美元,在“受忽視疾病”中排名第二,。其中超過(guò)三分之一的瘧疾研發(fā)資金用于開發(fā)新藥(2.19億美元,,35%),其次是預(yù)防疫苗(1.74億美元,,28%)和基礎(chǔ)研究(1.38億美元,,22%)。

全球“受忽視疾病”研發(fā)投入排名第三:肺結(jié)核

2017年用于結(jié)核病基礎(chǔ)研究和產(chǎn)品開發(fā)的全球資金為6.15億美元,,已經(jīng)連續(xù)5年保持增長(zhǎng)態(tài)勢(shì),,2017年較2016年增加2300萬(wàn)美元。與前幾年類似,,幾乎一半的結(jié)核病研發(fā)投資被用于藥物研發(fā)(2.86億美元,,46%),25%用于基礎(chǔ)研究(1.55億美元),,12%用于預(yù)防疫苗(7400萬(wàn)美元),,11%用于診斷(6800萬(wàn)美元),0.8%用于治療性疫苗(480萬(wàn)美元),。

4. 研發(fā)資金流動(dòng)趨勢(shì)2008-2017

2017年在“受忽視疾病”的研發(fā)資助總金額中,,73%(26億美元)通過(guò)贈(zèng)款或合同的形式進(jìn)行外部基礎(chǔ)研究和產(chǎn)品開發(fā),剩下的27%(9.6億美元)則用于內(nèi)部投資,。在對(duì)外撥付的資金中,,有19.13億美元是直接撥給研究人員或開發(fā)人員,這一比例較2016年下降78%,。減少的部分主要由于撥付給了基金經(jīng)理,,他們將決定這部分經(jīng)費(fèi)是用于直接給研發(fā)人員還是投資到擁有研發(fā)項(xiàng)目的公司。

??2008-2017“受忽視疾病”研發(fā)資金流向統(tǒng)計(jì)

??2017“受忽視疾病”研發(fā)資金流向圖

 5. “受忽視疾病”仍有眾多未滿足需求,或可成為生物技術(shù)公司創(chuàng)新方向

 盡管世界上有超過(guò)10億人口受它們困擾,,但它們幾乎沒有吸引到公眾的注意,,因而缺少研究資金的投入。雖然這些疾病某些被認(rèn)為存在地域性,,例如一些熱帶疾病,,但隨著氣候變化以及原本孤立的地區(qū)之間的人們?cè)絹?lái)越頻繁的交往,這些疾病很可能在未來(lái)成為世界性問題,。正如比爾蓋茨的闡釋:“如果把所有被忽視疾病看成一種病,,那它的影響就與那些嚴(yán)重疾病一樣巨大”。

目前這些疾病缺乏現(xiàn)代,、安全,、有效的治療方案,,正在立項(xiàng)的經(jīng)理們也許可以從這一類疾病切入,,避免在已經(jīng)擁擠的賽道上競(jìng)爭(zhēng),或可尋得另一番成功,。

參考資料:

NEGLECTED DISEASE RESEARCH AND DEVELOPMENT

Drugs for neglected disease initiatives

讓“被忽視疾病”得到應(yīng)有的重視


新聞來(lái)源:藥智網(wǎng)

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