據(jù)中科博生了解,，由紐約干細(xì)胞基金(NYSCF)研究所的Dieter Egli博士和哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Mark Sauer博士領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)科學(xué)家研究小組,，采用體細(xì)胞核移植構(gòu)建出了第一個(gè)具有兩套染色體的,、疾病特異性胚胎干細(xì)胞系。中科博生,。

科學(xué)學(xué)家們通過(guò)一個(gè)叫做體細(xì)胞核移植(SCNT)的過(guò)程,，將成人皮膚細(xì)胞的細(xì)胞核加入到未受精的供體卵母細(xì)胞中生成了這些胚胎干細(xì)胞。他們采用來(lái)自于一名成年1型糖尿病患者以及一名健康對(duì)照者的供體細(xì)胞構(gòu)建出了這些胚胎干細(xì)胞,。中科博生,。

該研究小組稱(chēng)利用核移植構(gòu)建出了來(lái)自人類(lèi)皮膚的第一個(gè)胚胎干細(xì)胞系，當(dāng)時(shí)他們生成了來(lái)自1型糖尿病患者的干細(xì)胞和胰島素生成β細(xì)胞,。然而,，這些干細(xì)胞是三倍體，這意味著它們具有三套染色體,，因此不能用于新療法,。中科博生。

現(xiàn)在研究人員克服了最后的障礙,，生成了可用于開(kāi)發(fā)個(gè)體化細(xì)胞治療的干細(xì)胞,。他們證實(shí)，生成的患者特異性的胚胎干細(xì)胞系具有人類(lèi)細(xì)胞正常數(shù)目的兩套染色體,。2013年的研究論文表明了科學(xué)家們具有采用SCNT重編程胎兒成纖維細(xì)胞的能力;新研究工作首次借助SCNT成功衍生出了來(lái)自成人和新生兒體細(xì)胞的二倍體多能干細(xì)胞,。中科博生。

Egli博士說(shuō)：“從一開(kāi)始,，這項(xiàng)研究工作的目標(biāo)就是生成來(lái)自一名1型糖尿病成人受試者的患者特異性干細(xì)胞,，它們能夠生成疾病中喪失的細(xì)胞。通過(guò)將細(xì)胞重編程至多能狀態(tài)及生成β細(xì)胞,，現(xiàn)在我們朝著能夠用糖尿病患者自身的胰島素生成細(xì)胞來(lái)治療他們又邁近了一步,。”中科博生,。

1型糖尿病患者缺乏生成胰島素的β細(xì)胞,，從而導(dǎo)致了胰島素缺乏和高血糖,。因此，生成可用于移植的,、源自干細(xì)胞的β細(xì)胞為治療及潛在治愈1型糖尿病帶來(lái)了希望,。由于這些干細(xì)胞是利用患者自身的皮膚細(xì)胞生成，用于替代治療的β細(xì)胞為自體細(xì)胞,，與患者的DNA相匹配,。中科博生。

利用SCNT生成自體β細(xì)胞還只是開(kāi)發(fā)出一種針對(duì)1型糖尿病的完全細(xì)胞替代療法的第一步,。在1型糖尿病中,，機(jī)體免疫系統(tǒng)攻擊自身β細(xì)胞；因此,，紐約干細(xì)胞基金,、哥倫比亞大學(xué)和其他一些研究機(jī)構(gòu)還在開(kāi)展進(jìn)一步的研究工作，開(kāi)發(fā)出一些策略來(lái)保護(hù)現(xiàn)有的以及治療性的β細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)攻擊,，以及阻止這樣的攻擊,。中科博生。

新研究報(bào)告中描述的這一技術(shù)也可轉(zhuǎn)化應(yīng)用于為許多其他的疾病,，包括帕金森病,、老年性黃斑變性、多發(fā)性硬化癥和肝病等開(kāi)發(fā)個(gè)體化自體細(xì)胞療法,，以及用于替代或修復(fù)受損的骨骼,。作為該研究工作的一部分，科學(xué)家們還系統(tǒng)地分析了SCNT之后影響干細(xì)胞誘導(dǎo)的一些因子,。他們發(fā)現(xiàn)添加一些稱(chēng)作為組蛋白去乙?；敢种苿┑奶禺惢衔铮约耙粋€(gè)激活人類(lèi)卵母細(xì)胞的有效實(shí)驗(yàn)方案起著至關(guān)重要的作用,。中科博生,。

在優(yōu)化SCNT實(shí)驗(yàn)方案的過(guò)程中，科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)在操作過(guò)程中維持質(zhì)膜的完整性非常重要,。因此,，操作中所采用的試劑必須是低劑量?？茖W(xué)家們將這一優(yōu)化的實(shí)驗(yàn)方案應(yīng)用于來(lái)自一名男性新生兒的皮膚細(xì)胞以及和1名1型糖尿病患者的細(xì)胞,，他們總共生成了4個(gè)SCNT衍生胚胎干細(xì)胞系。所有這些細(xì)胞系均為二倍體,，可以生成神經(jīng)元,、胰腺細(xì)胞,、軟骨以及各種其他細(xì)胞類(lèi)型,，證實(shí)了它們的多能性,。重要的是，1型糖尿病患者的細(xì)胞也生成了產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞,。中科博生,、

這是第一次報(bào)道誘導(dǎo)生成來(lái)自一名患者的二倍體多能干細(xì)胞。而發(fā)表在本月《細(xì)胞干細(xì)胞》（Cell Stem Cell）雜志上的另一篇新論文中,，Chung也第一次報(bào)道生成了來(lái)自出生后人類(lèi)的二倍體胚胎干細(xì)胞,。耶路撒冷希伯來(lái)大學(xué)的Nissim Benvenisty博士和他的實(shí)驗(yàn)室，在這一研究報(bào)告中采用微陣列進(jìn)行細(xì)胞基因表達(dá)分析證實(shí)了生成的細(xì)胞實(shí)際上是胚胎干細(xì)胞,。中科博生,。

盡管現(xiàn)在可以采用iPS技術(shù)來(lái)獲得具有患者表型的干細(xì)胞系，利用卵母細(xì)胞生成的干細(xì)胞在細(xì)胞替代治療諸如1型糖尿病等疾病中具有一種優(yōu)勢(shì),。SCNT是利用人類(lèi)卵母細(xì)胞來(lái)生成多能干細(xì)胞系,，而iPS細(xì)胞則利用的是重組DNA、RNA或化合物,，需要對(duì)每個(gè)iPS細(xì)胞都進(jìn)行安全測(cè)試,，以及讓iPS細(xì)胞獲得批準(zhǔn)用于臨床。人類(lèi)卵母細(xì)胞已在全世界范圍內(nèi)常規(guī)用于生成臨床相關(guān)細(xì)胞,。利用人類(lèi)卵母細(xì)胞來(lái)生成多能干細(xì)胞系或許尤其適合于開(kāi)發(fā)細(xì)胞替代療法,。因此，這項(xiàng)工作使得科學(xué)家們朝著這一目標(biāo)邁出了重要的一步,。

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