伊布替尼（Ibrutinib）又曾譯為依魯替尼,，是全球第1個(gè)上市的BTK抑制劑,。

　　近日，Journal of Clinical Oncology在線發(fā)表了一項(xiàng)伊布替尼單藥維持治療華氏巨球蛋白血癥（WM）的長期隨訪結(jié)果,。結(jié)果顯示：伊布替尼可長期控制WM的疾病進(jìn)展,，并且不良反應(yīng)可耐受。

　　該研究共入組了63名患者,，給予伊布替尼（420 mg/d）治療（可通過減少給藥劑量降低毒副反應(yīng)）,。這些患者在之前接受過1-9種治療（中位既往療法為2種），其中40%患者對既往療法無效,。

　　中位隨訪時(shí)間為59個(gè)月,，結(jié)果發(fā)現(xiàn)：總體和主要緩解率分別為90.5%、79.4%,。在疾病最佳緩解階段,，血清IgM的中位數(shù)從3520 mg/dL下降至821 mg/dL，骨髓疾病的受累率從60%下降至20％,，血紅蛋白從10.3 g/dL上升至14.2 g/dL（P<0.001）,。疾病緩解受到MYD88和CXCR4突變水平的影響。

　　MYD88突變,、CXCR4野生型的患者與MYD88,、CXCR4雙突變的患者相比，具有更好主要緩解率（97.2% vs 68.2%; P<0.0001）和非常好的部分緩解率（47.2% vs 9.1%; P<0.01）,，并且縮短了達(dá)到主要緩解的治療時(shí)間（1.8 vs 4.7個(gè)月,；P=0.02）。

　　相反,，4名MYD88野生型患者未達(dá)到主要緩解,。

　　入組患者未完全達(dá)到中位5年無進(jìn)展生存（PFS），所有患者的5年總生存（OS）率為87％,。

　　研究者表示：

　　伊布替尼對接受過治療的WM患者具有很高的活性,，可對疾病進(jìn)行長期控制，并且該藥不良反應(yīng)可耐受,。

　　值得注意的是,，伊布替尼治療預(yù)后與MYD88,、CXCR4突變水平具有顯著相關(guān)性。