干細胞治療,、免疫細胞治療和基因編輯等理論技術和臨床醫(yī)療探索研究的發(fā)展及日益完善,，為一些重大及難治性疾病提供了新的思路和治療方法。長期以來,，我國細胞治療臨床研究監(jiān)管滯后,、相關標準缺失，到目前為止,，除造血干細胞外尚無任何其他細胞治療技術或產品獲準臨床應用,。

2016年12月16日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心對外發(fā)布了關于《細胞制品研究與評價技術指導原則》（征求意見稿）的通知,，根據征求意見稿,，細胞制品未來將按藥品評審程序進行注冊和監(jiān)管。該原則結束了長期以來細胞治療到底是藥品還是臨床技術的爭論,，為細胞治療產業(yè)健康規(guī)范發(fā)展帶來了新的機遇,。

首先，指導原則明確了大方向，無論自體還是異體細胞,，干細胞還是免疫細胞,，無論是誘導分化還是基因修飾的細胞，無論游離的或是與輔助材料結合的細胞,，除生殖細胞及其相關干細胞外,，只要經過體外培養(yǎng)和操作制成的活細胞產品，均按照藥品進行注冊和監(jiān)管,，結束了“放開細胞治療技術”等不切實際的期待,，避免了對產業(yè)政策走向的誤讀、誤判和誤導,。

第二,，指導原則有機地將細胞制品納入了現(xiàn)有藥品評價體系，文本起草嚴謹而專業(yè),，顯然建立在對細胞制品和藥品深刻理解基礎上,，基本上涵蓋了安全性、有效性及質量可控性方面的重大關切問題,，對倫理,、知情權、非預期變化應對,、風險管控等給予了充分關注,。同時，突出了細胞治療產品種類繁多,，其治療原理,、體內生物學行為、臨床應用的利弊存在巨大差別和不確定性,，及與小分子藥物,、大分子生物藥物和醫(yī)療器械之間的不同，遵循“具體情況具體分析”原則保留了一定靈活處理的空間,，結束了過往細胞學家與藥審專家“雞同鴨講”,、各說各話的局面。

第三,，指導原則從客觀上提高了準入門檻,，藥品開發(fā)將會是細胞治療技術臨床轉化的唯一出口，可預期未來內細胞治療技術成為生物醫(yī)藥行業(yè)的一個細分領域,，而非一個獨立的行業(yè),。在這個框架下產業(yè)回到同一起跑線上公平競爭，但是細胞制品開發(fā)過程中占用大量資源,，風險巨大,，迫使企業(yè)在進行戰(zhàn)略決策時將更加謹慎，不可心存一絲僥幸，需要踏踏實實走好每一步,，從而避免了一些企業(yè)急功近利的投機行為,。

第四，指導原則的實施將結束細胞學家與臨床醫(yī)師主導“細胞行業(yè)”的時代,，在新藥創(chuàng)制框架下建立起統(tǒng)一的規(guī)范和標準，促進社會各專業(yè)分工合作,，提高執(zhí)業(yè)藥師與工程技術人員的話語權,，促進熟悉藥物開發(fā)和細胞技術的綜合型人才培養(yǎng)與引進，共同突破細胞制品臨床轉化的技術瓶頸,。

第五,，指導原則將會是細胞制品評審的一個基本原則，雖充分考慮了專業(yè)性與合理性,，但細胞治療產品涉及范圍廣,，同時具有個性化要求，一些靈活性條款落實在具體操作上會讓人十分茫然,，客觀上也對藥審專家自身提出了巨大的挑戰(zhàn),；同時業(yè)內人士擔憂，在當前形勢下藥審專家在執(zhí)行上只會從嚴,，有意無意中延緩細胞制品開發(fā)進程,。

另據食藥監(jiān)局官網的數據顯示，自2003年以來,，國家藥審中心共受理了27項細胞制品臨床申請,，包括間充質干細胞、祖細胞,、樹突狀細胞,、細胞因子誘導殺傷細胞、細胞毒T淋巴細胞等,，迄今為止,，這些細胞制品多在不同階段夭折，尚無一種細胞制品獲準上市 ,。