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干細(xì)胞移植對(duì)神經(jīng)肌肉疾病具有巨大的臨床應(yīng)用價(jià)值,，備受科學(xué)家的重視。 神經(jīng)肌肉疾病是累及神經(jīng),、肌肉以及神經(jīng)肌接頭的多種獲得性或遺傳性疾病,，由于神經(jīng)受損或信號(hào)通路發(fā)生障礙而導(dǎo)致肌肉收縮功能喪失，肌肉萎縮,，影響患者的生命質(zhì)量,。 神經(jīng)肌肉疾病的分類 神經(jīng)肌肉疾病有幾百種，主要分為快速進(jìn)展與慢性進(jìn)展兩類,。前者主要是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病,，如進(jìn)行性肌肉萎縮、肌萎縮側(cè)索硬化（俗稱“漸凍癥”）,、脊髓性肌肉萎縮和原發(fā)性側(cè)索硬化等,；后者多為遺傳性疾病，常見的有脊髓性肌萎縮癥,、脊髓灰質(zhì)炎后綜合征和面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等,。 神經(jīng)肌肉的現(xiàn)狀 據(jù)2019年發(fā)布的《罕見病診療指南》指出，肌萎縮側(cè)索硬化等神經(jīng)肌肉疾病多為罕見病,，但罕見病其實(shí)“不罕見”,，我國約有NMD患者450萬人，他們的生命為此受到威脅,。 目前臨床受損無法通過修復(fù)損傷的神經(jīng)細(xì)胞來有效治療神經(jīng)肌肉疾病,。研究發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞具有定向分化潛能與分泌神經(jīng)因子，在一定環(huán)境因素下能對(duì)損傷的組織進(jìn)行修復(fù),，對(duì)神經(jīng)肌肉疾病起到一定的改善作用,！ 1.干細(xì)胞分化為神經(jīng)元 干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制和多向分化潛能的細(xì)胞，在特定條件下可分化為人體所需的各種細(xì)胞,，比如神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞,，這些分化的神經(jīng)細(xì)胞同樣具有功能,，可替代受損的細(xì)胞。 2.干細(xì)胞旁分泌神經(jīng)因子 干細(xì)胞與運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,、膠質(zhì)細(xì)胞共培養(yǎng),，可誘導(dǎo)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF）和睫狀神經(jīng)因子（CNTF）分泌增多；血管內(nèi)皮細(xì)胞因子（VGEF）表達(dá)增加,，降低了細(xì)胞因子IL-6,、TNF-α、iNOS的表達(dá),。 干細(xì)胞移植的研究 多年來,，科學(xué)家致力于干細(xì)胞對(duì)神經(jīng)肌肉疾病的研究,，從基礎(chǔ)研究到動(dòng)物模型,，再到臨床研究，透露了一個(gè)積極的訊息：干細(xì)胞移植修復(fù)神經(jīng)肌肉萎縮是科學(xué)可行的,。 動(dòng)物模型研究：2020年3月,，王等人發(fā)布了一項(xiàng)骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植修復(fù)失神經(jīng)肌萎縮的報(bào)告。研究人員對(duì)10只模型大鼠進(jìn)行干細(xì)胞移植,，發(fā)現(xiàn)后肢神經(jīng)功能評(píng)分有所提高,；干細(xì)胞進(jìn)入肌纖維并對(duì)肌纖維間隔進(jìn)行修復(fù)，肌纖維排列較為規(guī)整,，恢復(fù)正常,；肌纖維直徑和肌纖維橫截面積測(cè)量數(shù)值據(jù)增大。 臨床研究：干細(xì)胞移植修復(fù)神經(jīng)肌肉疾病已通過臨床試驗(yàn)I期和Ⅱ期的驗(yàn)證,。2014年,，干細(xì)胞產(chǎn)品NurOwn已經(jīng)獲得FDA快速通道產(chǎn)品的指定，并于2016年完成Ⅱ期（48名受試者）的安全性認(rèn)證,；2017年8月,，研究人員開啟了Ⅲ期臨床試驗(yàn)，并于2018年8月通過了藥物安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)的審查,，被認(rèn)為無明顯安全問題,。 韓國于2015年上市了一款針對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病的干細(xì)胞產(chǎn)品Neuronata-R，這是全球第一款神經(jīng)肌肉疾病的干細(xì)胞產(chǎn)品,，為此可以看出,，干細(xì)胞移植對(duì)神經(jīng)肌肉疾病具有巨大的臨床應(yīng)用價(jià)值，備受科學(xué)家的重視,！ 科學(xué)家將肩負(fù)起“解凍”漸凍人的職責(zé),，為神經(jīng)肌肉病患者帶來一線光明！ 本文由一五零生命干細(xì)胞整合發(fā)布 資料： [1] 李慧敏,董明林,胡克.神經(jīng)肌肉疾病患者的睡眠呼吸障礙[J].中華全科醫(yī)師雜志,2018,17(12):1030-1033.DOI:10.3760/cma.j.issn.1671-7368.2018.12.020. [2] 楊立英.我國首部罕見病診療指南發(fā)布[J].中國衛(wèi)生畫報(bào),2019,(3):64. [3] 孫慧,黃東雅,靳令經(jīng), 等.間充質(zhì)干細(xì)胞及其條件液對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化的治療作用[C].//中華醫(yī)學(xué)會(huì).中華醫(yī)學(xué)會(huì)第十七次全國神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議論文集.2014:307-307. [4] 楊穎,顏南,田偉,等.骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療失神經(jīng)肌萎縮[J].中國組織工程研究,2020,24(25):4000-4005.DOI:10.3969/j.issn.2095-4344.2094. [5] https:// |
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