不管腫瘤長(zhǎng)在身體的什么位置,，只要具備一種特定的基因異常，這種藥物就可以發(fā)生效力,。

測(cè)試過(guò)這種藥物的英國(guó)醫(yī)生認(rèn)為“這讓人非常興奮”,。他們認(rèn)為這種治療方法很可能可以治愈更多病人，并減少副作用,，這種剛剛被批準(zhǔn)的藥物叫 “l(fā)arotrectinib”,。

來(lái)自于貝爾法斯特的兩歲的夏洛特·史蒂文森小朋友是首批受益于這種新型藥物的患者之一。她被診斷患有嬰兒纖維肉瘤,，是一種長(zhǎng)在結(jié)締組織的腫瘤,。去年 她在倫敦皇家馬斯登醫(yī)院接受了larotrectinib的臨床試驗(yàn)，她的媽媽艾絲特說(shuō)：“我們當(dāng)時(shí)面臨著非常有限的選擇，所以決定試一下（這種新藥）,，我們很高興作出了這樣的選擇,。”

“我們得以見(jiàn)證夏洛特在各個(gè)方面非常迅速地成長(zhǎng),，彌補(bǔ)了很多因?yàn)椴∏槎坏⒄`的時(shí)間,， 我們?yōu)樗幕盍蛯?duì)生命的熱情而感動(dòng)。她現(xiàn)在可以相對(duì)來(lái)說(shuō)比較正常地生活,，最棒的是這種藥物對(duì)腫瘤非常有效,。”

夏洛特的腫瘤是被一種叫做NTRK基因融合的基因異常引起的,，她的部分DNA偶然與別的DNA融合,，這種生物模型的改變導(dǎo)致了她的癌癥。但是NTRK基因融合所導(dǎo)致的腫瘤并不僅限于肉瘤,，還會(huì)導(dǎo)致大腦/腎臟/甲狀腺和一些其他部位產(chǎn)生癌變,。

皇家馬斯登醫(yī)院的兒科癌癥專(zhuān)家朱莉亞·池首姆醫(yī)生說(shuō)：“這真是令人振奮，因?yàn)檫@種藥物不是針對(duì)一種癌癥,，而是多種癌癥 ,。”NTRK基因突變相對(duì)來(lái)說(shuō)很少見(jiàn),，但是對(duì)應(yīng)其他類(lèi)型腫瘤的療法正在開(kāi)發(fā)中,。

“更加溫和的治療”

這種藥物的使用標(biāo)志著不再是只治療某種“乳腺癌”“腸癌”或者“肺癌”，而是通過(guò)利用腫瘤的基因構(gòu)成來(lái)進(jìn)行更精準(zhǔn)的治療,。

池首姆醫(yī)生接受BBC的采訪(fǎng)時(shí)說(shuō)：“這種藥物專(zhuān)門(mén)針對(duì)（基因）異常,，很多不同腫瘤的生化反應(yīng)路徑其實(shí)具有共通性，我認(rèn)為這種藥物將會(huì)取得更好的療效,，治愈更多的病人,，減少副作用，是一種更加溫和的治療,?！?/span>

盡管這種新藥在歐洲得到了批準(zhǔn)，但是并不意味著會(huì)立刻在英國(guó)得到廣泛使用,。

今年初,，英格蘭國(guó)民保健署將這種可以治療多種腫瘤的藥物稱(chēng)為癌癥治療領(lǐng)域“革命性的”“令人振奮的突破”，他們正在努力為這種藥物在英國(guó) 的廣泛推廣作準(zhǔn)備工作,。英國(guó)國(guó)民保健署首席行政長(zhǎng)官西蒙·史蒂文斯說(shuō)：“只用一種藥物就能夠治療多種腫瘤的治療法對(duì)于病人,，特別是兒科病人，來(lái)說(shuō)是很大的福音,，會(huì)幫助他們延長(zhǎng)壽命,，生活得更健康,。”

英國(guó)癌癥研究院的首席醫(yī)療官查爾斯·斯萬(wàn)通教授說(shuō)：“這種藥物非常讓人振奮,，NHS 要確保在全國(guó)范圍內(nèi)使用基因測(cè)試使 更多病人可以得益于這種治療,，NHS已經(jīng)在考慮如何盡快讓癌癥病人可以用上這種藥物?！?/span>

開(kāi)發(fā)了larotrectinib的貝爾醫(yī)藥公司的布蘭頓·格蕾博士說(shuō)：“l(fā)arotrectinib作為首次在歐洲被批準(zhǔn)使用的多腫瘤治療藥物,，標(biāo)志著癌癥治療領(lǐng)域的突破。