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日本藥企協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）藥物Nourianz（istradefylline片劑）近日獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)，作為左旋多巴/卡比多巴的一種附加療法,，用于正在經(jīng)歷“OFF”事件(OFF episodes)的帕金森?。≒D）成人患者。該藥將提供一種新的非多巴胺藥理學(xué)方法來(lái)治療PD患者的“OFF”事件,。
值得一提的是,，在美國(guó)監(jiān)管方面，F(xiàn)DA于2008年2月底發(fā)布了一封完整回應(yīng)函,，拒絕批準(zhǔn)istradefylline,。今年3月初，協(xié)和麒麟公司再次向FDA提交了istradefylline的新藥申請(qǐng),，最終贏得了FDA的點(diǎn)頭,，該藥從最初被拒到獲得批準(zhǔn)，前后經(jīng)歷了長(zhǎng)達(dá)十一年之久,。而在日本,，istradefylline早在2013年5月已經(jīng)上市銷售，品牌名為Nouriast,，適用于接受含左旋多巴制劑治療的帕金森病患者,，改善“療效減退(wearing-off)”現(xiàn)象。帕金森?。≒D）是一種慢性,、進(jìn)行性,、神經(jīng)退行性疾病，主要運(yùn)動(dòng)癥狀表現(xiàn)為靜止時(shí)震顫,、僵硬和運(yùn)動(dòng)受損,，非運(yùn)動(dòng)癥狀包括認(rèn)知障礙和情緒障礙。該病被認(rèn)為是由與大腦某些部位（如黑質(zhì)和紋狀體）多巴胺水平降低相關(guān)的進(jìn)行性變性引起的,。目前,，口服左旋多巴是治療PD的“金標(biāo)準(zhǔn)”，患者群體中服用該藥的比例高達(dá)75%,。然而,，隨時(shí)間推移病情的發(fā)展，左旋多巴不能發(fā)揮最佳作用,，導(dǎo)致PD癥狀（運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)）重新出現(xiàn),，這些時(shí)期被稱為OFF期。OFF事件可能在一天中的任何時(shí)間發(fā)作,，通常是早晨醒來(lái)后,，并在一天內(nèi)定期發(fā)作。OFF事件發(fā)作的特征是震顫,、僵硬或行動(dòng)緩慢,，會(huì)擾亂患者進(jìn)行日常活動(dòng)的能力,，給患者,、家屬和看護(hù)者造成沉重的負(fù)擔(dān)。據(jù)估計(jì),，有多達(dá)40%-60%的PD患者會(huì)出現(xiàn)OFF事件,，其發(fā)作頻率和嚴(yán)重程度會(huì)在疾病進(jìn)展過(guò)程中惡化。這些患者急需一種新的藥物來(lái)有效控制OFF事件的發(fā)作,。2018年12月,，Acorda公司產(chǎn)品Inbrija（左旋多巴吸入粉）獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于接受卡比多巴/左旋多巴治療的PD患者“OFF”事件的間歇性治療,。Inbrija是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)吸入性左旋多巴產(chǎn)品,，這是一款藥物-設(shè)備組合，便于患者自己手持操作給藥,。Inbrija利用了Acorda公司專有的ARCUS平臺(tái)開(kāi)發(fā),，旨在向患者肺部提供精確劑量的左旋多巴干粉制劑。在口服的情況下,，藥物會(huì)先通過(guò)腸胃吸收再到達(dá)大腦,，所以起效過(guò)程會(huì)有變化。而吸入式治療可以通過(guò)肺部進(jìn)入身體,，直達(dá)大腦,，繞過(guò)了消化系統(tǒng),。istradefylline分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：medchemexpress.cn）
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