一種新基因療法可將腦神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)楣δ苄陨窠?jīng)元,。最終,，將有助于中風(fēng)、或阿爾茨海默癥或帕金森病患者等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病修復(fù)受損傷或退行性病變的大腦,。

一種新基因療法可以將腦神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)楣δ苄陨窠?jīng)元,，從而有助于中風(fēng)患者或阿爾茨海默氏癥患者，或帕金森病患者等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病修復(fù)受損傷或退行性病變的大腦,。

美國賓夕法尼亞州立大學(xué)Dr. Gong Chen 教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組開發(fā)了一種新基因療法,。

在一系列動物實驗中,，完成了重新編程神經(jīng)元周圍的膠質(zhì)細(xì)胞。當(dāng)神經(jīng)元死亡時能激活膠質(zhì)細(xì)胞并將它們轉(zhuǎn)化成為健康的,、功能性神經(jīng)元細(xì)胞,。

上周，賓夕法尼亞州立大學(xué)生命科學(xué)系主任Dr. Verne M. Willaman和 Dr. Chen在美國神經(jīng)科學(xué)學(xué)會年公布了該項最新研究結(jié)果,，引起了業(yè)界關(guān)注,。

他們表示這些是初步實驗結(jié)果，需要更多實驗再確認(rèn)結(jié)果,。他們希望應(yīng)用新的基因編輯技術(shù)最終實現(xiàn)幫助患有腦損傷和退行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者,，特別是阿爾茨海默癥或帕金森病患者。

Chen教授說,，對于嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,，如中風(fēng)、阿爾茨海默癥和帕金森病等,，目前尚無有效治療方案,，大批患者急需醫(yī)治。而腦神經(jīng)元死亡和丟失是造成大腦等中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷的最直接誘因,。

因此,，僅僅針對中樞神經(jīng)退行性疾病的神經(jīng)細(xì)胞信號傳導(dǎo)途徑而不考慮再生新神經(jīng)元，對于恢復(fù)大腦功能不可能是最有效療法,。

在人腦中除了神經(jīng)元外，還包括大量神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞,。神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞圍繞著每個神經(jīng)元,，起著支持大腦細(xì)胞的功能。Chen教授說,，這些神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞在大腦早期發(fā)育過程中其神經(jīng)調(diào)控基因被沉默或關(guān)閉了,。

Chen教授說和他的團(tuán)隊正在開發(fā)和創(chuàng)建一種體內(nèi)細(xì)胞轉(zhuǎn)化技術(shù)。通過注射一種名為NeuroD1的神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子,，這是一種激活神經(jīng)元基因的蛋白質(zhì),。在大腦受損部位讓沉默的神經(jīng)膠質(zhì)基因“感染”神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，然后NeuroD1與神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞DNA結(jié)合并激活其內(nèi)在神經(jīng)元基因,，最終將神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)楣δ苄陨窠?jīng)元,。

Chen教授稱這是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)再生方式，無需外部移植細(xì)胞,。在人類大腦中有豐富的腦膠質(zhì)細(xì)胞,，每個患者都具備神經(jīng)細(xì)胞再生潛力，而這種神經(jīng)細(xì)胞再生機制尚未被開發(fā)和利用,。

Chen教授的研究團(tuán)隊在動物實驗中,，不僅用新基因編輯技術(shù)再生了神經(jīng)元,，而且還恢復(fù)了運動和認(rèn)知功能。

目前,，對于中風(fēng)患者的治療必須在數(shù)小時內(nèi)實施,。因為在神經(jīng)細(xì)胞受傷或死亡之前藥物才能起作用，否則一切都會前功盡棄,。

應(yīng)用新的基因編輯技術(shù)則完全不同,，實際上是在神經(jīng)元死亡后重新再生神經(jīng)元，可以在神經(jīng)元受傷或死亡后數(shù)天,、數(shù)周甚至數(shù)月后使用依然有效,。

該基因編輯技術(shù)在動物模型上已經(jīng)完成了測試，Chen教授希望最終能人體臨床試驗中驗證其療效,。

當(dāng)患者中風(fēng),、或患上阿爾茨海默癥等疾病時，大腦部分神經(jīng)元會死亡而導(dǎo)致大腦功能下降,。

由于成年人腦細(xì)胞沒有再生神經(jīng)元的能力,，開發(fā)一種能幫助患者制造新神經(jīng)元的治療方法無異于對目前無藥可醫(yī)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病的大批患者是天大的福音。

除了開發(fā)基因編輯療法,，Chen教授等還在研究將人類神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)化為神經(jīng)元藥物療法,。研究人員已經(jīng)在細(xì)胞培養(yǎng)中取得了成功效果，下一步將進(jìn)入動物模型實驗,，最終目標(biāo)是拯救患者于無望之中,。