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克隆技術加速重大疾病新藥研發(fā)

 tangaolus 2018-03-08

科學家在滬談“克隆技術與倫理”



    ■本報記者沈湫莎

    去年底經剖腹產出生的克隆猴“中中”和“華華”正在保育箱內一天天長大,,這是與人類相近的靈長類動物在體細胞克隆上的一次突破。昨天,,在上海自然博物館舉行的“從米老鼠到孫悟空———克隆技術與倫理”綠螺講堂上,,克隆技術領域科學家們表示,發(fā)展克隆技術的目的是減少使用實驗動物,,加速人類新藥研發(fā),,而克隆人從倫理上是嚴格禁止的,也絕非克隆技術的終極目標,。

    “批量生產”基因可控的小鼠

    來自中國科學院上海生物化學與細胞研究所的李勁松研究團隊,,通過一種名叫“人造精子”的單倍體胚胎干細胞,可以便捷,、高效地繁殖出一大批基因可控的實驗小鼠,,從而加速新藥研發(fā)。

    李勁松說,,所謂“人造精子”,,是一種半克隆技術。研究人員將小鼠精子中的精源物質去除,,只保留其遺傳物質,,進而通過基因操作去除兩個雄性印記基因,獲得被稱為“人造精子”的單倍體細胞,。然后,,研究人員將其注入到去除細胞核和遺傳物質的卵細胞中,,獲得一個類似胚胎細胞的干細胞,最終可發(fā)育成一只小鼠,。

    李勁松表示,,該技術與近年來如火如荼的基因編輯技術相結合,極大簡化了建立特定基因遺傳修飾小鼠的步驟,,使預期的實驗周期大大縮短,,加速發(fā)育相關疾病、出生缺陷等病因學研究,。

    豬器官人體移植有望成真

    從豬耳朵剪下一塊指甲蓋大小的組織放入培養(yǎng)箱,,五六天之后,這些組織就能長出纖維狀細胞,。研究人員再通過一系列操作,,就可得到豬的克隆體細胞。利用這種方法,,南京農業(yè)大學動物科技學院副教授李娟成功研發(fā)世界首例手工克隆豬,。

    豬的器官因為大小和功能與人類相似,被認為是最有可能移植到人體的異種器官,。不過,,這項技術走向臨床應用,仍需解決排斥反應等問題,。李娟表示,,豬的基因里含有內源性逆轉錄病毒,對人體具有潛在的健康威脅,。不過,,去年世界上首批內源性逆轉錄病毒活性滅活豬生產成功,標志著這一問題被中美科學家聯(lián)手解決,,異種器官移植研究邁出關鍵性一步,。

    加速腦疾病新藥研發(fā)

    治療帕金森病等腦疾病的新藥為何“難產”? 因為研發(fā)藥物通用的小鼠模型和人類相差甚遠,,如果有大量可供實驗的猴子,,或許能給這一新藥研發(fā)帶來轉機。

    中國科學院神經科學研究所非人靈長類研究平臺主任孫強表示,,培養(yǎng)一只猴子到性成熟至少需要五年時間,,體細胞克隆猴的誕生,能使模型猴制備時間縮短到一年之內,。大大加速新藥研發(fā)速度,。

    據(jù)悉,我國目前實驗猴子的年使用量是1.2萬只,。孫強表示,,體細胞克隆猴的成功將加速針對阿爾茨海默病 (俗稱“老年癡呆癥”),、自閉癥等腦疾病,以及免疫缺陷,、腫瘤,、代謝性疾病的新藥研發(fā)進程,推動我國率先發(fā)展出基于非人靈長類疾病動物模型的全新醫(yī)藥研發(fā)產業(yè)鏈,。

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