血友病屬于一種遺傳性的血液系統(tǒng)疾病,，缺乏凝血因子為主要，此病經(jīng)過(guò)近70年的發(fā)展,，雖然批準(zhǔn)用于治療的產(chǎn)品很多,，但是目前的治療藥物（凝血因子）存在以下幾個(gè)不可忽視的“硬傷”：

一、半衰期短

未經(jīng)修飾的凝血因子Ⅷ(包括血漿來(lái)源及重組)的半衰期約為12h,。

PEG化及Fc融合可適當(dāng)增加其半衰期,，但是也都低于20h，導(dǎo)致臨床用藥注射頻率高(出血事件治療一般12小時(shí)注射一次,、日常預(yù)防治療一般每周2-3次),、患者順應(yīng)性差并增加經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

二,、需要凍干低溫保存

凝血因子Ⅷ在常溫及溶液狀態(tài)不穩(wěn)定,，需要制成凍干制劑并低溫保存，導(dǎo)致藥物的生產(chǎn),、運(yùn)輸,、儲(chǔ)存和使用成本較高，增加使用復(fù)雜性和患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),。

三,、長(zhǎng)期使用產(chǎn)生抑制物

大約30%的重度甲型血友病患者及10%的中度A型血友病患者長(zhǎng)期使用會(huì)產(chǎn)生凝血因子Ⅷ的抑制物，導(dǎo)致患者對(duì)凝血因子Ⅷ不再有效,。

對(duì)于抑制物滴度較高的患者需要使用極為昂貴的旁路途徑藥物(最常見(jiàn)的為重組凝血因子VIIa及aPCC)或者采用ITT治療(耗時(shí)長(zhǎng),、費(fèi)用高)。

四,、給藥途徑患者順應(yīng)性差

凝血因子的皮下注射生物利用度低,，目前的產(chǎn)品都是靜脈注射，導(dǎo)致用藥不方便,、患者順應(yīng)性差,。

五、治療成本高昂

血友病患者的出血事件及手術(shù)期都需要使用相應(yīng)缺乏的凝血因子,，每次治療費(fèi)用視嚴(yán)重程度數(shù)千至數(shù)萬(wàn)美元不等,。

日常預(yù)防性治療可降低出血次數(shù)，而每年相應(yīng)的預(yù)防費(fèi)用將超過(guò)20萬(wàn)美元,，而對(duì)于產(chǎn)生抑制物的的A型血友病患者治療費(fèi)用更為昂貴,。

前WFH主席Mark Skinner為治療他的A型血友病每年都會(huì)花去75萬(wàn)美元，由此可見(jiàn)一斑,。

雖然中國(guó)的重組凝血因子價(jià)格只有歐美國(guó)家的一半,，血漿來(lái)源的凝血因子更是低廉，但是即使采用血漿來(lái)源產(chǎn)品每年按需治療的費(fèi)用也在10-20萬(wàn)人民幣,，凝血因子預(yù)防治療的費(fèi)用更是超過(guò)30萬(wàn)人民幣,，即使醫(yī)保會(huì)報(bào)銷(xiāo)一部分,，但是一般家庭難以承受。

凝血因子治療血友病以上種種無(wú)法忽視的“硬傷”導(dǎo)致了患者陸續(xù)發(fā)生關(guān)節(jié)變形,，致畸致殘的情況,。嚴(yán)重影響血友病患者的生活質(zhì)量，對(duì)此,，建議病人重視預(yù)防問(wèn)題,，西醫(yī)必要，中醫(yī)也不可缺少,，做好日常護(hù)理,，根據(jù)自身情況采取鍛煉措施，提高因子的活性,，減少出血次數(shù),，避免預(yù)防不必要的并發(fā)癥危害。

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