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糖尿病對(duì)于人類而言，是一種雖可有效控制,，但終究無法治愈的疾病,。大部分糖尿病患者都注射胰島素藥物來緩解病情。除此之外,，醫(yī)學(xué)界還嘗試通過移植活體胰腺來治療糖尿病,，但由于“異體排斥”，效果一般,。來自美國加州的ViaCyte公司,，獨(dú)辟蹊徑，摒棄了上述這兩種做法,，走上了一條人工制造“新胰腺”的道路,。 火石特約記者：任海 公司 產(chǎn)品 火視觀點(diǎn) 公司名片 公司名稱：ViaCyte 公司屬地：加利福尼亞州圣地亞哥 所屬行業(yè)：生物技術(shù) 公司網(wǎng)址：www. 公司CEO：Paul K. Laikind（Ph.D） 專注領(lǐng)域：I型、II型糖尿病的治療 公司簡(jiǎn)介 ViaCyte是再生醫(yī)學(xué)新興領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,，總部位于加州圣地亞哥。ViaCyte研發(fā)了一套糖尿病治療領(lǐng)域的組合產(chǎn)品——VC-01?：將胚胎干細(xì)胞誘導(dǎo)獲得胰腺前體細(xì)胞群,，再利用可回收,、具有免疫保護(hù)性的封閉醫(yī)療裝置,，植入患者體內(nèi)（Encaptra?藥物遞送系統(tǒng)）。一旦被植入患者體內(nèi),，前體細(xì)胞慢慢定向分化成胰腺β細(xì)胞,，進(jìn)而分泌胰島素來調(diào)節(jié)、控制患者的血糖水平,。ViaCyte希望能成為I型,、II型糖尿病患者的福音，擺脫天天注射胰島素的困擾,。 CEO介紹 Paul K. Laikind Paul K. Laikind博士分別在美國加州大學(xué)戴維斯分校和加州大學(xué)圣地亞哥分校取得了生物化學(xué)的學(xué)士和博士學(xué)位,。目前在ViaCyte擔(dān)任CEO，他本人在生物技術(shù)和生命科學(xué)行業(yè)有超過28年的領(lǐng)導(dǎo)經(jīng)驗(yàn),。曾先后參與創(chuàng)立了三家生物技術(shù)公司,，分別是Gensia Pharmaceuticals（后被Teva Pharmaceuticals以數(shù)十億美元價(jià)格收購）、Viagene和Metabasis Therapeutics,。在加盟ViaCyte之前,，Paul K. Laikind博士還曾擔(dān)任Sanford-Burnham醫(yī)藥研究所的首席商務(wù)官和業(yè)務(wù)發(fā)展高級(jí)副總裁，幫助Sanford-Burnham爭(zhēng)取到多項(xiàng)研究許可證,，并與多家大型制藥組織達(dá)成了戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系,，其中包括：Pfizer（輝瑞）、Ortho-McNeil-Janssen Pharmaceuticals以及Takeda Pharmaceutical（日本武田制藥）,。 商業(yè)模式畫布 合作伙伴 2014年,，ViaCtye與強(qiáng)生達(dá)成了一份交易金額高達(dá)2000萬美元的合作。根據(jù)合作協(xié)議：強(qiáng)生將旗下楊森的BetaLogics與ViaCyte公司合并,，二者共同探索I型糖尿病的新療法,。此外，根據(jù)協(xié)議ViaCyte還將獨(dú)家擁有BetaLogics在糖尿病等多種代謝性疾病領(lǐng)域的所有知識(shí)產(chǎn)權(quán),，BetaLogics的相關(guān)資產(chǎn)也會(huì)轉(zhuǎn)給ViaCyte,。 這筆交易使ViaCyte獲得額外的145項(xiàng)專利，以及565項(xiàng)正在研發(fā)的專利,，合作后ViaCyte和楊森將共同持有360項(xiàng)專利和710項(xiàng)研發(fā)中的專利,。 產(chǎn)品介紹 1、技術(shù)原理 干細(xì)胞治療糖尿病的原理是： （1）先在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)將胚胎干細(xì)胞或多能干細(xì)胞誘導(dǎo)為胰島β細(xì)胞,。 （2）制備“容器”,，該“容器”既要保證不受免疫系統(tǒng)排斥，又得能提供良好的“生存環(huán)境”,。 （3）將誘導(dǎo)成的胰島β細(xì)胞包裹在“容器”中,，植入到患者體內(nèi)。 2,、糖尿病患者體內(nèi)的小型診所——VC-01?組合療法 VC-01?組合療法包括:PEC-01干細(xì)胞和Encaptra藥物輸送系統(tǒng),，其中： （1）PEC-01干細(xì)胞:由胚胎干細(xì)胞定向分化成,，可以進(jìn)一步分化為胰島β細(xì)胞，產(chǎn)生胰島素,。 通俗來講,，VC-01?組合療法就是利用干細(xì)胞技術(shù)，人工制造一個(gè)“新胰腺”,，這個(gè)“新胰腺”具備正常分泌胰島素的功能,，進(jìn)而調(diào)節(jié)患者的血糖水平。PEC-01干細(xì)胞可以被誘導(dǎo)分化為胰島β細(xì)胞,。 從胚胎干細(xì)胞到PEC-01干細(xì)胞和VC-01的制備 該過程包括了人類胰腺的生成過程,。從最初的全能干細(xì)胞到最后的PEC-01干細(xì)胞和VC-01產(chǎn)品，每個(gè)步驟中,，都會(huì)通過相應(yīng)的培養(yǎng)基,、生長因子誘導(dǎo)胚胎干細(xì)胞，直到它們變成PEC-01干細(xì)胞,。一旦糖尿病患者的皮下植入VC-01,，PEC-01細(xì)胞就會(huì)分化成為胰島β細(xì)胞。 （2）Encaptra藥物輸送系統(tǒng):是用于保護(hù)上述細(xì)胞躲避患者自身免疫系統(tǒng)攻擊的醫(yī)療密封設(shè)備,，被用來削弱人體的“異體排斥”,，與PEC-01干細(xì)胞共同組成“新胰腺”。 Encaptra藥物輸送系統(tǒng) Encaptra作為用來做藥物傳遞的“容器”,，被設(shè)計(jì)成為半滲透封裝袋,，長約8厘米，寬約4厘米,。ViaCtye利用了特殊的制作工藝,，確保蛋白質(zhì)和血糖小分子能夠進(jìn)出，而細(xì)胞則無法通過,。將其植入患者體內(nèi)后,，里面的胰島β細(xì)胞會(huì)根據(jù)患者的血糖變化相應(yīng)地調(diào)節(jié)胰島素分泌，進(jìn)而控制血糖水平,。值得一提的是：該容器同時(shí)還能防止內(nèi)部細(xì)胞流失和外面免疫細(xì)胞的進(jìn)入,，從而躲避“免疫排斥”的攻擊，為袋內(nèi)的胰島素分泌細(xì)胞營造了良好的生存環(huán)境,。 目前,，該產(chǎn)品針對(duì)I型糖尿病的I期臨床試驗(yàn)已完成，數(shù)據(jù)顯示,，植入患者身體12周后,，前體細(xì)胞開始促進(jìn)細(xì)胞生成并開始血管化，最后分化成為了胰島β細(xì)胞。目前還處在為期兩年的II期臨床試驗(yàn)階段,。 融資情況 到目前為止,，ViaCyte公司共獲得1億零150萬美元的資金支持，其中除了有來自風(fēng)投機(jī)構(gòu),、強(qiáng)生等公司的投資，還有來自政府機(jī)構(gòu)的撥款,。 1,、ViaCyte公司的幾輪融資共獲得了8100萬美元，分別是： （1）風(fēng)投：2000萬美元,，2006年5月由Asset Management Ventures (AMV),、BD 風(fēng)投、強(qiáng)生發(fā)展公司等共同投資,； （2）C輪：2007年7月由強(qiáng)生,、AMV、Sanderling,、Pacific Horizon共同投資2500萬美元,；2013年7月再次獲得來自強(qiáng)生和Sanderling的1060萬美元投資； 2014年8月又 獲得540萬美元,； （3）D輪：2000萬美元,，2014年8月由Johnson & Johnson Innovation投資。 2,、另外,，ViaCyte公司還多次獲得政府機(jī)構(gòu)撥款，分別是： （1）2013年7月獲得加州再生醫(yī)學(xué)研究院的1010萬美元撥款,； （2）2014年9月獲得加州再生醫(yī)學(xué)研究院共計(jì)1660萬美元的撥款,； （3）2016年7月獲得加州再生醫(yī)學(xué)研究所的390萬美元撥款。 競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手分析 除了ViaCyte公司,，還有一些大學(xué)和制藥公司也在研究糖尿病的胚胎干細(xì)胞療法,，但據(jù)ViaCyte公司介紹，ViaCyte的VC-01?組合療法是首個(gè)在病人體內(nèi)開展測(cè)試的產(chǎn)品,。 據(jù)了解,，比ViaCyte公司起步略晚的Semma公司也在從事干細(xì)胞治療糖尿病的研究，但該公司認(rèn)為不僅要將胚胎干細(xì)胞誘導(dǎo)成β細(xì)胞,，還要讓其發(fā)育成胰腺中的其它輔助細(xì)胞,，包括α、δ等,，換句話說,，不僅要胰島素，還要胰高血糖素等多種激素共同調(diào)節(jié)血糖水平。這一點(diǎn)要比ViaCyte做的更加全面,。該公司也正在開發(fā)一種類似iPhone大小的設(shè)備模型來放置“人工胰腺”,，但至今尚不確定可植入式胰腺生物技術(shù)完成的時(shí)間。除了上述兩家企業(yè),，其他機(jī)構(gòu)的進(jìn)展都還尚在理論階段,。 美國約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院糖尿病中心主任Tom Donner博士（未參與這項(xiàng)研究）在了解了VC-01?組合療法之后說：“這可能是個(gè)真正有價(jià)值的嘗試，它就像制造出了一個(gè)新胰腺來產(chǎn)生胰島素,?！保怀酥?，克利夫蘭診所內(nèi)分泌學(xué)家Betul Hatipoglu博士也在一封回復(fù)媒體采訪的郵件中寫道：“針對(duì)該產(chǎn)品的初步結(jié)果來看,，是大有希望的，但還需要確定是否存在未預(yù)見到的安全問題,?！?/p> 干細(xì)胞因其自我復(fù)制、多向分化的獨(dú)特功能備受科學(xué)界青睞,，更被視作轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué),、再生醫(yī)學(xué)以及精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的重要基礎(chǔ)和實(shí)現(xiàn)手段。很高興看到ViaCyte公司能將這項(xiàng)技術(shù)運(yùn)用在糖尿病治療的臨床階段,，希望后續(xù)的臨床數(shù)據(jù)能足以支撐該公司的初心,，幫助更多糖尿病患者改善生活。 參考來源： 1.http:///products/pec-direct/ 2.http:///products/pec%E2%80%90encap-vc-01/ 3.https://www./organization/viacyte 4.http://mp.weixin.qq.com/s?src=3×tamp=1479365021&ver=1&signature=lqdKNUprl9T9xxpIp6Ghvi4e3hp9el116zybXp3EvMwdyeegPsxQGi*GHQO2FjI0ZzQi3*sLIr*ocKJPnyQi9fsyGb2mohC8XUUh-NETfOVUaAHQTZ8fYXL*emspaiiqwmeiTBsQaFvZp7nK52QBsA== 5.http://mp.weixin.qq.com/s?src=3×tamp=1479346804&ver=1&signature=63P0vex38iAL8VU5A*-eCiczaINMvykUFFV9Ks4lY0i3sQQC31vspONIptj9hOeOQiyfhFPfck3jUO1CQC6fvFMW302Ck-blsiF7pFXtC*P*mOqJaQ91IUdQoQWeVckF7O6QSu8yTg0t82iWoE5rSg== |
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