全分析集（FAS）
指合格病例和脫落病例的集合,，但不包括剔除病例。主要療效指標(biāo)缺失時,，根據(jù)意向性分析（intention to treat,，ITT分析），用前一次結(jié)果結(jié)轉(zhuǎn)?？杀刃苑治龊痛我熜е笜?biāo)的缺失值不作結(jié)轉(zhuǎn),，根據(jù)實際獲得的數(shù)據(jù)分析。盡可能接近符合ITT原則的理想的受試者人群,。幾乎包括所有的隨機化后的受試者,。可以從FAS中排除的情況：1.不符合入選標(biāo)準(zhǔn)的受試者,。2.在入組后沒有任何隨訪記錄的受試者,。

符合方案集（PPS）
指符合納入標(biāo)準(zhǔn)、不符合排除標(biāo)準(zhǔn),、完成治療方案的病例集合,，即對符合試驗方案、依從性好,、完成CRF規(guī)定填寫內(nèi)容的病例進行分析（PP分析）,。其是FAS 的一個子集，在這個數(shù)據(jù)集中每位受試者是依從性好,，不違背方案,，主要指標(biāo)的基線值完備；未使用違背方案的藥物,?？梢詮腜PS分析集中排除的情況：1.主要指標(biāo)無基線值。2.嚴(yán)重違背方案,，使用禁用藥物,。3.依從性差。

安全數(shù)據(jù)集（SS）
至少接受一次治療,，且有安全性指標(biāo)記錄的實際數(shù)據(jù),。安全性缺失值不得結(jié)轉(zhuǎn)；納入可作評價的部分剔除病例,，如年齡超過納入標(biāo)準(zhǔn)的病例,，但不包括使用禁用藥物導(dǎo)致無法作安全性判斷的病例。不良反應(yīng)的發(fā)生率以安全集的病例數(shù)作為分母,。

剔除病例的標(biāo)準(zhǔn)：不符合入選標(biāo)準(zhǔn)的受試者,；沒有服藥或沒有任何隨訪記錄的受試者。

脫落病例的標(biāo)準(zhǔn)：未完成試驗自行退出,；疾病進展或不良事件導(dǎo)致退出,；指標(biāo)資料不全；使用違用藥物,。

統(tǒng)計指導(dǎo)原則寫到：在確證性試驗的藥物有效性評價時,，宜同時用全分析集（FAS）和符合方案集（PP）進行統(tǒng)計分析,。當(dāng)以上兩種數(shù)據(jù)集的分析結(jié)論一致時，可以增強試驗結(jié)果的可信性,。當(dāng)不一致時,，應(yīng)對其差異進行清楚的討論和解釋。如果符合方案集中被排除的受試者比例太大,，則會影響試驗的有效性分析,。
然而，在很多的臨床試驗中,，全分析集方法是保守的,，但更接近藥物上市后的療效。應(yīng)用符合方案集可以顯示試驗藥物按規(guī)定的方案使用的效果,，但可能較以后實踐中的療效偏大,。

SS集就是安全性數(shù)據(jù)集，指導(dǎo)原則這樣寫“對安全性評價的數(shù)據(jù)集選擇應(yīng)在方案中明確定義,，通常安全性數(shù)據(jù)集應(yīng)包括所有隨機化后至少接受一次治療的受試者,。”對于安全性的評價,，選用的就是SS集,。

在03年以前，通常我們用到的是ITT,，而06年以后逐漸采用FAS,，對于為什么現(xiàn)在采用FAS而不用ITT，統(tǒng)計指導(dǎo)原則上“根據(jù)意向性分析（簡稱 ITT）的基本原則,，主要分析應(yīng)包括所有隨機化的受試者,。即需要完整地隨訪所有隨機化對象的研究結(jié)果，但實際操作中往往難以達(dá)到,。因此,，常采用全分析集進行分析?！币虼耍梢钥闯鯢AS是ITT的一個子集,，PP是FAS的一個子集,。

數(shù)據(jù)集分為有效分析數(shù)據(jù)集和安全性數(shù)據(jù)集，F(xiàn)AS和PP數(shù)據(jù)均屬于有效性分析集,。因此只要有療效指標(biāo)就應(yīng)進入FAS,，如果沒有違反方案的就是PP數(shù)據(jù)集。
按照ITT最原始的意思,，只要有用藥后數(shù)據(jù)的病例都應(yīng)進入FAS數(shù)據(jù)集,；如果病人入組后，已經(jīng)給藥，但一次也沒有隨訪到數(shù)據(jù)（特別是門診病人）,，對于這樣的病例,，兩個數(shù)據(jù)集都無法進入。如果有用藥后數(shù)據(jù),，但后來發(fā)現(xiàn)符合剔除標(biāo)準(zhǔn),，應(yīng)于剔除，這是針對PP集而言,，仍然應(yīng)進入FAS數(shù)據(jù)集,。

ITT是Intention-TO-Treat的英文縮寫，ITT在中國譯為意向性治療原則,，分析在國外的藥品臨床試驗中常常用到,，ICH E9臨床試驗中的統(tǒng)計學(xué)原則中也明確提到，意向性治療原則是一種認(rèn)為處理策略以想要治療受試者（即計劃好的治療進程）,，而不是基于實際給與的治療措施為基礎(chǔ)進行評價,，可以對效果做最好的評定的原則。其結(jié)果是分到一個處理組的受試者即應(yīng)作為該組的成員被隨訪評價和分析,，而不管他們是否依從計劃的處理過程,。因此，做ITT分析的數(shù)據(jù)集一定是全分析集,，是盡可能接近意向性處理原則的理想的受試者集,，由所有隨機化的受試者中以最小的和合理的方法剔除受試者得出，未完成的數(shù)據(jù)觀測值以最后一次觀測值轉(zhuǎn)接到最后的觀測值,。
與ITT分析相對應(yīng)的是PP分析,，PP是Per-protocol的英文縮寫，在中國譯為符合方案集分析,。PP分析是對符合方案集做出的分析總結(jié),，符合方案集的受試者均按照方案完成了試驗全過程，且沒有違反入組標(biāo)準(zhǔn),。
由于分析集的差異,，ITT分析與PP分析總是結(jié)果不相同，從符從方案集中排除相當(dāng)大比例的受試者,，對試驗結(jié)果總是會產(chǎn)生影響,，因此，一個臨床試驗規(guī)定,，依從性不能低于80%,。如果一個試驗的依從性低于80%，則意味著試驗失敗,。依從性差表現(xiàn)為病人不按規(guī)定劑量或時間服藥,，評價依從性的方法可以病人自敘,，最直接的辦法是測量病人的代謝物中的藥物濃度。

在最后的統(tǒng)計報告中,，所有的療效指標(biāo)和安全性指標(biāo)均需要報告ITT分析結(jié)果與PP分析結(jié)果,，如果二者一致，說明試驗結(jié)論可靠,，反之,，說明試驗結(jié)論不可靠，應(yīng)進一步分析原因,。

（普瑞盛整理自 網(wǎng)絡(luò)）